[연구결과] 희귀질환을 앓는 아이가 임상시험 약물을 통해 희망을 얻음 [4월 25일]
참고문헌: https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2679278?redirect=true
임상시험 약물 lonafarnib을 복용한 희귀질환 어린이들의 연구 결과에 따르면, 이 약물은 수명을 연장시키고 증상을 완화시키는 효과가 있었다. 허친슨 길포오드 조로증 환자들 중 lonafarnib을 복용한 아이들의 2.2년 동안의 사망률은 3.7%로 낮았으며, 다른 약물과 함께 복용한 경우 생존 기간이 19개월 연장된 것으로 나타났다. 이러한 결과는 희귀 질환에 대한 희망적인 전망을 제시하며, 연구에 참여한 어머니는 딸이 더 오래 살 수 있다는 것을 소중히 여긴다고 밝혔다.