FDA 혁신적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)의 과학성 및 안전성[7월 23일]
※ 기사. https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2687849
□ FDA 혁신적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)의 과학성 및 안전성
[연구 초록]
미국 FDA의 2012년 안전 및 혁신법은 중대한 질병의 치료를 목적으로 초기 임상에서 기존 치료법 대비 우월한 임상 효과를 나타낸 의약품에 대하여 "혁신적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)"을 생성했으며, 효과적 약물 개발에 대한 집중적 지도 및 Rolling Review를 통해 가속화 및 심사를 단축하고 있음. 이 같은 혁신적 승인은 의사와 환자는 엄격한 임상 증거를 기반으로 한다고 종종 인식되나 혁신적인 승인을 뒷받침하는 증거에 대한 체계적인 평가가 이루어지지 않음. 이에 따라, 본 논문은 FDA 승인의 기초가되는 중추적인 임상 시험, 시판 전 개발, 검토 시간 등과 관련한 2012-2017 Breakthrough Therapy로 지정된 혁신적 약물에 대한 FDA 승인을 검토함.
해당 논문에서 '12-'17 FDA의 혁신적 프로그램으로 신청된 89개 약물 효능시험을 분석한 결과 다음의 사실이 확인됨 :
○ 이들 약물의 41%는 환자가 무작위로 약이나 위약을 배정받는 즉, 무작위 배정 위약대조군 중추적 임상시험에 의해서
만 달성되는 ‘임상적 평형’ gold standard의 임상시험의 과학과 윤리를 준수하지 않고 승인됨.
○ 이들 약물의 54%는 이중 맹시험 없이 승인되었는데, 이는 연구자가 각 환자가 받고 있는 치료법을 알고 있다는 것을
의미함.
○ 웰빙의 실제 개선은 중추 실험의 22%에서만 측정되었고, 나머지는 종종 상당한 개선 또는 더 긴 생존을 의미하지 않
는 대체 지표에만 의존함.
○ 약물 수령자, 위약 또는 기존치료법 등에 속한 환자들을 비교하지 않은 채, 약물의 46%가 승인됨.
▷ 관련 기사
https://edition.cnn.com/2018/07/17/health/fda-breakthrough-drugs-study/index.html