순식간에 개발된 맞춤식 요법으로 어린 소녀의 희귀 질환을 어떻게 치료할 수 있었가? [11월 8일]
※ 기사. https://www.statnews.com/2018/10/22/a-tailor-made-therapy-may-have-halted-a-rare-disease/
□ 순식간에 개발된 맞춤식 요법으로 어린 소녀의 희귀 질환을 어떻게 치료할 수 있었가? [11월 8일]
Spinraza라는 신약이 FDA의 승인을 받음. 척추근육위축증(spinal muscular atrophy)이라고 불리는 유전병을 치료하는 것으로, 이 약물은 Yu 박사가 Mila의 독특한 돌연변이에 결합할 수 있는 약물을 만들 수 있다는 아이디어를 갖게 함. Yu는 FDA 규제 기관과 긴밀히 협력함. 약물은 그해 8월에 설계되었으며, 과학자들은 Mila의 배양 세포에서 이를 시험하기 시작함. Yu 박사는 제조, 독성학 및 후기 테스트(advanced testing)를 도울 수 있는 수십 명의 과학자를 모집함. Yu 박사 팀은 FDA의 동정적 사용경로에 따라 규제의 장애물들을 돌파했으며, 겨울에는 단일 환자 임상 시험을 실시함.
Spinraza를 개발한 Ionis Pharmaceuticals의 중개의학(translational medicine) 책임자인 Tamar Grossman은 10월 샌디에고에서 열린 인간 유전학 학회(American Genetics Conference of San Diego)의 공개 대담 자리에서 milasen이 개발된 빠른 속도가 다시 반복되긴 어려울 것이라고 말함.