허가받지 않은 의학적 적응성에 의약품을 사용하는 것을 “허가사항외 사용 (Off-Label-Use)”라고 하고 오랫동안 의료계에서 많이 이루어지고 이에 따라 여러 법영역에서 법적으로 문제가 제기되어 왔지만 국내에서 이에 대한 연구는 부족한 실정이다. 우리나라 약사법이 허가기준이나 사용범위를 규정함으로써 의약품의 남용이나 부작용을 방지하기 위한 법임에도 “허가사항외 사용”은 전반적으로 금지하고 있지는 않다. 이는 약사법 등의 규정이 의사의 치료의 자유를 배제하는 것은 아니기 때문이다.
뿐만 아니라 유럽연합의 VO 724/2004에 따르면 기존의 약이 효과가 없는 만성질환자나 중대한 질병을 앓고 있거나 또는 그 질병이 치명적인 경우나 이미 허가받은 의약품으로 진료하는 것이 만족스러운 결과를 가져 오지않는 경우에는 의약품의 “허가사항외 사용”도 인정할 수 있다고 한다. 독일 의약품법 (AMG) 제8조 제2항에 따르면 “허가사항외 사용”은 허가된 의약품의 특성이 있고 치료적 결과가 현재의 의료수준으로 달성하기 어려운 경우에는 허용될 수 있다고 규정하고 있다. 비용부담자를 위해 비용편익분석에 따라 허가받지 않은 약이 유리하다고 할지라도 허가된 의약품에 우위를 두어야 한다.
본 연구에서 독일의 논의를 중심으로 의료적 필요성과 일치되는 개념과 법적 논의를 위해서 근거를 살펴보고 “허가사항외 사용”이 허가사항과 달리 사용되는 경우의 사례들을 중심으로 살펴보고 구별하고 있다. 또한, 건강보험법상의 요양급여의 대상이 되는지 여부에 대한 사례와 독일의 법정건강보험시스템에 따라 이러한 위험을 어떻게 관리하고 있는지 살펴보고 있다.