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글 수 4,668
| 발행년 : | 2008 |
|---|---|
| 구분 : | 국내학술지 |
| 학술지명 : | 한국생물공학회 학술대회 |
| 관련링크 : | http://www.riss.kr/link?id=A76491743 |
나노바이오 기술을 이용한 표적지향성 유전자치료제 개발
- 저자명
윤채옥
- 학술지명
한국생물공학회 학술대회
- 권호사항
Vol.2008 No.1 [2008]
- 발행처
한국생물공학회
- 자료유형
학술저널
- 수록면
96-96(1쪽)
- 언어
Korean
- 발행년도
2008년
초록 (Abstract)
- 표적지향성 유전자치료제는 원하는 조직 또는 세포 등 치료대상 부위에서 선택적으로 유전자를 발현시켜 치료효능과 안전성이 진일보된 차세대 유전자치료제로써, 기존 유전자치료제의 큰 단점인 국소 투여의 제한점을 극복할 수 있을 뿐 아니라, 치료효율은 향상시키는 반면에 정상세포에 미치는 부작용은 최소화시킬 수 있는 장점이 있다. 본 연구과제는 질환의 분자생물학적 특성을 밝힘으로서 질환 특이적인 치료 표적을 선정하고 이에 해당하는 표적 특이적 리간드가 접합된 표적지향성 유전자치료제를 개발하고자 한다. 표적지향성 유전자치료제 개발을 위한 핵심기술요소는 나노복합체, 바이러스복합체, 표적 리간드, siRNA로서, 질환별 치료기술의 성격이 높아 기술목적에 부합하여 특화된 제품개발이 가능하고, 또한 원천기술의 확보가 용이하여 기술 확장 효과와 독점적인 기술우위를 점할 수 있는 잇점이 있다. 본 과제의 최종 목표는 병소 조직 특이적 유전자 전달, 발현 조절기술, 표적화 부여기술을 활용한 표적지향성 유전자치료제를 개발하는 것으로서, 다음과 같은 4개의 세부과제로 구성되어 있다: ①생분해성 폴리머젤을 이용한 지속형 표적지향성 유전자치료제 개발 ②특이 항체 부착 리표솜을 이용한 혈액암 표적지향성 유전자치료제 개발 ③Nanocomplex와 종양 선택적 살상 바이러스를 이용한 전신투여형 유방암 표적지향성 유전자치료제 개발 ④표적지향성 전달체를 이용한 siRNA 암 유전자치료제 개발. 본 과제의 1단계 개발목표로서 나노복합체, 바이러스, siRNA를 이용한 표적지향적 유전자 전달 또는 발현 조절 핵심기술을 개발하고 동물 질환모델을 이용한 치료효과를 검증하고자 하며, 2단계에서는 암 치료용 표적지향성 유전자치료제 후보 도출을 통하여 표적지향성 유전자치료제 대량생산 공정을 개발하고 전임상시험에 진입하고자 하며, 3단계에서는 약동력학 분석과 동물독성 시험을 완료하고, 4종 이상 임상시험을 위한 IND 신청 및 완료와 전임상/임상시료를 생산하고자 한다. 현재까지 1단계 1차년의 연구를 진행하였으며, 그 결과 ①유전자 전달용 생분해성 폴리머젤을 제작 및 특성 평가. 유전자- 폴리머 복합체(polymeric complex)의 형성능 확인 및 물리적 특성 분석을 완료. ② 백혈병/림프종 특이적 JL1 항체의 생산. JL1 항체 유전자 기반 minibody형 항체변이체의 제작. 백혈병/림프종 동물 모델에서 면역리포솜의 유전자 전달 효능 연구를 진행하였으며, ③ 나노복합체를 이용하여 아데노 바이러스를 포획하는 기술을 확립하고 암치료 효율이 증대된 종양 선택적 살상 아데노바이러스를 개발하였으며, ④ 고효율의 항암 siRNA 억제제를 개발하고, siRNA-PEG에 표적지향성 리간드를 부착하는 기술을 확립하였다. 표적지향성 유전자치료제 분야는 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 미래의학의 첨단 분야로 신약 개발의 영역을 넓힐 수 있고 새로운 시장을 형성시킬 수 있는 blue ocean 분야이다. 따라서 본과제가 성공적으로 수행된다면, 고부가가치를 가진 신약 분야를 개척할 수 있으며 제품 및 기술의 수출을 통해 첨단 바이오산업 강국으로 도약할 수 있는 기반을 제공할 수 있을 것으로 생각된다.
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