KoNIBP 재단법인 국가생명윤리정책원 (KOREA NATIONAL INSTITUTE FOR BIOETHICS POLLICY)

※ 기사. Gene Therapy Shows Promise For Hemophilia, But Could Be Most Expensive U.S. Drug Ever

https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/07/20/800556057/gene-therapy-shows-promise-for-hemophilia-but-could-be-most-expensive-u-s-drug-e

혈우병을 가지고 태어난 Jack Grehan은 혈액 응고에 필요한 단백질을 며칠에 한 번씩 주사해야 했음. 그러나 더 이상은 아님.

Grehan은 “이것은 획기적이고 저의 인생을 바꾸어 놓았습니다”라고 함. 그는 2017년 실험적 유전자 치료를 받았고, 그 뒤 최소한 정기적인 주사를 맞을 필요가 없어졌음. “하루 종일 걱정 없이 돌아다닐 수 있게 되었습니다.”

Grehan과 같은 경험을 바탕으로, 그 치료법을 개발한 회사는 유럽과 미국에서 혈우병에 대한 최초의 유전자 치료제를 시판하기 위해 승인을 구하고 있음. 이런 움직임은 환자, 환자 옹호자, 의사들 사이에서 흥분을 자아내고 있음.

“더 이상 혈우병에 대해 걱정할 필요가 없습니다. 그것은 많은 환자들에게 필연적으로 큰 변화를 야기할 것입니다”라고 로열 런던 병원 및 런던 의과대학의 의사 John Pasi는 말했음. Pasi는 최근 Grehan이 참가한 연구를 발표했음.

다른 사람들은 더 신중함. 환자 옹호단체인 미국 혈우병 연맹의 연구 책임자 Meg Bradbury는 “이것은 매우 흥미롭지만, 많은 문제를 제기한다”라고 언급함.

가장 큰 문제 중 하나는 예상 비용임. 유전자 치료제 개발사인 BioMarin Pharmaceutical Inc.는 환자 당 치료비가 300만 달러에 달할 수 있으며, 이는 지금까지 승인된 약물 중 가장 비싼 가격이라고 밝혔음.

뉴욕의 Memorial Sloan Kettering Cancer Center에서 약품 가격을 연구하는 Peter Bach는 그것이 터무니없다고 비판함.

그러나 제약회사 관계자는 예상 가격을 방어함. 현재 혈우병 환자들을 치료하는 데 연간 수십만 달러가 소요됨. 유전자 치료는 한 번의 치료로 평생 효과를 얻을 수 있을 것이라고 연구자들은 희망함.

BioMarin의 부사장 겸 CMO인 Jeff Ajer는 혈우병이 “현재 치료하기에 엄청나게 비싼 질병”이며 “유전자 치료가 많은 비용-아마도 수백만 달러를 절약하게 해 줄 것”이라고 말함.

실제로 그 치료법은 Grehan이 참가한 연구를 통해 결정된 유효 용량을 주사 받은 13명의 환자 모두에게서 출혈을 극적으로 감소시켰음.

Pasi는 연구 결과에 대해 “실제로 놀라운 데이터”이며 “유전자 치료제로 혈우병을 치료한다는 것은 지난 수년 간 성배와 다름없었습니다. 우리는 이것이 꿈이 아니라 현실임을 알게 되었습니다”라고 감탄함

전문가들은 그 치료법이 한 번의 치료로 평생 효과를 발휘하는지를 판단하기 위해 더 오랜 연구가 필요하다고 말함. National Heart, Lung and Blood Institute의 혈액 질환 및 자원부장 Keith Hoots는 유전자 치료가 “매우 잘 작용하는 것 같지만 추적 관찰을 한지 고작 3년밖에 되지 않았다”고 말하며 “그 효과가 평생동안 지속될지 확실히 알 필요가 있다. 시간만이 그것을 알려줄 것이다”라고 언급했음.

Bach는 그 치료가 매우 유망해 보인다는 데 동의함. 여전히 그는 유전자 치료제의 비용에 문제를 제기하는데, 이는 유전자 치료법의 비용이 지속적으로 상승하는 경향 속의 최근 가격임. Bach는 유전자 치료가 가져온 임상적 혁신은 엄청나지만, 제약 산업의 가장 큰 혁신은 그것보다도 “더 나은 Medicare 혜택, 가난한 사람들을 위한 본인 부담금 인하, 치과 치료 같은 것들에 투자할 수 있는 비용을 사회로부터 끌어내는 능력”이라고 말함. 그는 혈우병 치료에 사용되는 기존 약물의 가격들은 부풀려져 있다고 주장함.

*유전자 치료제의 가격 상승에 대한 관련 기사: https://www.npr.org/sections/health-shots/2019/05/24/725404168/at-2-125-million-new-gene-therapy-is-the-most-expensive-drug-ever