KoNIBP 재단법인 국가생명윤리정책원 (KOREA NATIONAL INSTITUTE FOR BIOETHICS POLLICY)

 새로운 연구 결과에 따르면, 연구자들이 인간 세포와 쥐에서 낭성섬유증을 효과적으로 고치기 위한 흥미로운 유전물질을 장세포에서 발견했음.

 현재 치료법이 없는 낭성섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이에 의해 발병함. 이 돌연변이는 염화이온채널과 수분 배출 기능을 제대로 하지 못하는 세포 단백질의 원인이 되고, 기도나 위장관을 막히게 할 수 있는 두터운 점막의 축적을 초래함.

 연구실에서 성공적인 치료에도 불구하고, 유사한 과거 연구자들의 성과 때문에 연구자들은 이 질병에 대한 잠재적인 치료에 대한 흥분에 대해 주의하려고 애쓰고 있을 뿐만 아니라 이 새로운 치료법은 아직 ‘실제 사람’에도 시도 되지 않았음. “과거의 연구 결과들은 치료법이 안전하다고 주장했지만 낭성섬유증 환자들에게 거의 효과가 없었다. 하지만, 유전자 치료는 최근 혈우병과 선천맹과 같은 질환에 있어 성공적으로 입증되었고 우리는 낭성섬유증에 대하여 이것의 잠재성을 재검토하기 원한다.”고 루벤 카톨릭 대학의 연구자인 Zeger Debyser 박사는 연구 결과를 발표했음.

 연구자들은 장에서 세포의 유전적 교정을 전달하는 방법으로써 아데노 관련 바이러스(adeno-associated virus ; AAV) 벡터의 유전체에 CFTR 유전자의 적절한 복사본을 끼워 넣었음. AAV가 선택된 이유는 인간을 감염시키기는 하지만 바이러스가 면역 반응을 넘어서 질병을 유발하지 않기 때문이었음.

 낭성섬유증 환자에게서 얻은 세포에 재조합 아데노 관련 바이러스(recombinant adeno-associated virus; rAAV) 벡터는 염화물과 체액 수송을 복원함. 그리고 나서 연구자들은 낭성섬유증이 있는 쥐에게 rAAV 처리를 하였고, 점액의 감소와 질병이 회복 되는 것을 확인하였음.

 “낭성섬유증 환자들에게 헛된 희망을 줘서는 안 된다. 유전자 치료에 기반을 둔 치료법의 발전은 몇 년 걸릴 것이다. 우선 한 가지 이유는, 우리의 연구가 실제 사람에게 진행한 것이 아니고, 단지 쥐와 환자에게서 얻은 세포 배양을 통해서만 이루어 졌다는 것이다. 더욱이, 우리는 여전히 얼마나 오랫동안 치료를 해야 하는지 실험중이고, 반복적인 실험은 필요할 것이다. 하지만 유전자 치료는 분명히 낭성섬유증에 대한 치료법이다.”라고 Debyser 박사는 말했음.

기사: http://www.upi.com/Health_News/2015/11/16/Gene-therapy-for-cystic-fibrosis-effective-in-mice/6851447691098/

논문 : http://www.atsjournals.org/doi/10.1164/rccm.201505-0914OC#.VkoDl_mrS00

사진 : UPI