헌팅턴병 관련 단백질 생성을 막는 ‘유전자 침묵(gene silencing)’ 약제를 실험 중임 [11월 2일]
□ 브리티쉬 콜럼비아 대학은 헌팅턴병에서 뇌에 영향을 끼치는 유독한 단백질의 생성을 막게 디자인 된 새로운 ‘유전자 침묵(gene silencing)’ 약제를 실험 중임. 임상실험은 실험적인 약제인 ‘ISIS-HTT’의 안전성을 증명하기 위해 이 질병의 초기 증상을 보이는 36명의 환자를 포함하여 현재 진행 중임. “이 약제는 이제 곧 사람에게 적용될 새로운 기술이다.”라고 브리티쉬 콜럼비아 대학의 헌팅턴병 센터(CHD)장 블레어 레빗(Blair Leavitt)은 말했음. 약제의 활성물질은 헌팅턴병 관련 유전자가 활성화 될 때 생성되는 ‘전달분자(messenger molecules)’인 RNA에 선택적으로 결합하는 인공 DNA로 구성되어 있기 때문에 치명적인 단백질의 생성을 막음. 약제에 관한 유전자 침묵 메커니즘(gene-silencing mechanism)은 약 15년 전 앤드류 파이어(Andrew Fire)와 크레익 멜로(Craig Mello)에 의해 밝혀졌고 이들은 2006년 ...
과학기술발전 2015.11.02
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