MHRA가 체내 유전자편집 임상시험을 승인함 [3월 5일]
※ 기사. http://www.pharmatimes.com/news/mhra_authorises_in_vivo_genome_editing_trial_1225043
□ MHRA가 체내 유전자편집 임상시험을 승인함 [3월 5일]
상가모사는 B형 혈우병 환자를 대상으로 하는 ZFN을 이용한 SB-FIX 임상시험을 위해 환자 모집 틀을 마련했습니다. 이 기술은 간세포에서 Factor IX 단백질을 안정적으로 생산하기 위해 유전자를 정확한 위치에 삽입하는 것을 목표로 합니다. 임상시험은 성인과 청소년을 대상으로 하며, 먼저 성인에서 안전성과 유효성을 평가한 후 청소년을 대상으로 연구를 시작할 예정입니다. 상가모사는 이러한 접근법이 특히 어린 환자에게 가치가 있다고 믿고 있습니다.