헌팅턴병에 걸린 사람을 대상으로 하는 실험약이 유전자기능장애를 일으킴
과학자들은 헌팅턴 병을 일으키는 유전자를 침묵시킬 수 있는 실험 약물을 개발하는 연구를 진행 중이다. 실험 약물은 손상된 단백질 수준을 감소시키며 질병의 진행을 멈출 수 있는 희망을 제시한다. 헌팅턴 병은 돌연변이 유전자에 기인하며 매우 파괴적인 특성을 가지고 있다. 실험 약물은 척수에서 질병 유발 단백질의 양을 감소시켰으며 이에 대한 임상시험이 시작될 예정이다. 이러한 유전자 침묵 전략은 희귀 질환뿐만 아니라 알츠하이머 병 등 다양한 질환에 대한 치료법으로 확장될 수 있다.