KoNIBP 재단법인 국가생명윤리정책원 (KOREA NATIONAL INSTITUTE FOR BIOETHICS POLLICY)

USC (University of Southern California) 와 Sangamo BioSciences의 연구팀에 의해 혈액줄기세포의 유전체 조작 기술이 개선되었음. Nature Biotechnology의 곧 있을 연구에서, 공동 제1저자인 USC의 콜린 M 엑슬린(Colin M. Exline) 박사와 Sangamo BioSciences의 지안빈 왕(Jianbin Wang) 박사는 조혈줄기모세포(blood-forming or hematopoietic stem and progenitor cells; HSPCs)의 유전자 편집의 더 효율적인 방법을 새롭게 설명함. “HSPCs를 사용하는 유전자 치료는 인간면역결핍바이러스(Human Immunodeficiency Virus; HIV) 치료와 또 다른 혈액, 면역계 질병에 대하여 엄청난 잠재력을 가지고 있다. 그리고 유전체 편집 기술의 사용은 현재 우리에게 질병을 유발하는 유전자 오류와 같은 유전적 돌연변이를 교정할 수 있는 매우 정교하게 교체하는 것을 가능하게 한다.”고 공동 교신저자인 USC의 파울라 캐넌(Paula Cannon) 박사는 말함.

Sangamo 팀과 함께 연구하는 캐넌 박사 그룹은 세포 DNA의 정확한 위치와 서열을 자르기 위해 zinc finger nucleases(ZFNs) 이라고 불리는 ‘유전자 가위’를 사용하였음. 일반적으로 세포는 손상된 DNA의 복구를 위해 주형으로써 DNA를 사용함. 이 과정이 진행되는 동안 새로운 DNA 서열의 도입이나 돌연변이를 수정할 기회가 생김. 표적 핵산분해효소(nuclease)와 새로운 DNA 주형을 세포에 공급하기 위하여, 과학자들은 다양한 전달 수단이나 바이러스와 messenger RNA(mRNA)로 알려진 유전 물질을 포함하는 벡터를 사용할 수 있음.

연구진은 조혈줄기모세포 안에 자연스럽게 들어갈 수 있는 제6항원형(serotype 6) 아데노 관련 바이러스(adeno-associated virus)로 알려져 있는 바이러스성 벡터의 특정 타입을 사용하여 DNA 수정 주형을 전달하는 아주 높은 효율을 가진 방법을 발견했음. 동시에 연구팀은 ZFNs의 전달이 조혈줄기모세포를 방해하지 않고 DNA를 자르고 수선하는 과정을 가능하게 했음. 이 두 가지 전달 방법을 조합하여 과학자들은 인간의 가장 원시 조혈줄기모세포의 정확한 위치에 15~40% 정도의 효율성으로 유전자를 삽입 할 수 있게 되었음.

그리고 나서 연구팀은 유전적으로 편집된 인간 조혈줄기모세포를 면역결핍쥐(immune-deficient mice)에 이식하였고, 다양한 혈액세포 타입에서 세포들이 잘 자라고 잘 분화되는 것을 확인함. “우리의 연구 결과는 조혈줄기모세포에 대한 유전체 편집 기술의 폭 넓은 응용전략을 제공한다. 면역계와 혈관계 질병의 치료를 위한 유전체 편집 적용을 향한 발전은 중요하다.”고 Sangamo BioSciences의 연구소 부소장인 마이클 C 홀름(Michael C. Holmes) 박사는 말했음.

기사: http://phys.org/news/2015-11-advance-genome-blood-stem-cells.html

사진: phys.org