유전자치환수술을 통한 망막변성환자의 시력 회복
※ 기사. https://www.news-medical.net/news/20190714/Revolutionary-gene-replacement-surgery-restores-vision-in-patients-with-retinal-degeneration.aspx
망막변성환자의 시력을 회복하는 최초의 혁신적인 유전자치환수술을 끝낸 후 1년여 동안 로스엔젤레스 어린이병원 시력센터(The Vision Center at Children's Hospital Los Angeles, 이하 CHLA)의 외과 의사들이 13명의 추가 환자에 대한 수술을 성공적으로 마쳤음.
CHLA 외과의사인 Aaron Nagiel은 다음과 같이 말했음. “우리는 유전자치료를 이용하여 10세 미만의 아이들에게 삶을 변화 시킬 수 있다는 것을 알게 되었습니다. 비록 아이들이 정상적인 시력을 갖기는 어렵겠지만, 우리는 아이들이 밤에 밖에서 뛰노는 것과 같이 이전에는 할 수 없었던 활동들을 가능할 수 있게 하는 정도까지 향상시킬 수 있습니다.”
이 획기적인 1회 치료법은 색과 빛을 감지하는 눈 뒤의 망막에 위치한 RPE65라는 결함이 있는 유전자를 인간 DNA와 같은 인위적인 정상 DNA로 대체함. RPE65 유전자는 눈에서 빛 수용체가 반응하도록 만드는 단백질 생산을 맡고 있음.