KoNIBP 재단법인 국가생명윤리정책원 (KOREA NATIONAL INSTITUTE FOR BIOETHICS POLLICY)

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□ [기사] Gene editing's next big targets

6개월 전, 미국 식품의약국(FDA)은 CRISPR 유전자 편집 기술을 활용한 겸상 적혈구성 빈혈 치료법을 최초로 승인했다. 이를 계기로 과학자들은 더 복잡한 분자 수준의 치료 타겟을 설정하며, CRISPR 기술의 활용 범위를 희귀질환 치료는 물론 농업과 축산업 분야까지 확장하고 있다.

□ 유전자편집기술(CRISPR)를 활용한 치료

생명공학 기업인 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 CRISPR 기반 치료법을 통해 신체에 심각한 부종을 일으키는 희귀유전질환인 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema)의 발작 증상을 평균 98% 감소시켰다고 발표했다. 이는 CRISPR 기술이 희귀질환을 빌 ht한 실제 질환 치료에 효과적으로 적용될 수 있다는 강력한 근거가 되고 있다. 현재 여러 CRISPR 기반 치료법이 임상시험 단계에 진입했지만, 여전히 해결해야 할 과제도 존재한다. 예를들어, 수백만 달러에 이르는 높은 치료 비용이 환자 접근성을 제한하며, 잘못된 유전자를 표적으로 삼는 오작동 가능성 등 예기치 못한 부작용에 대한 우려도 제기되고 있다.

□ 재생의학으로의 확장 및 RNA 편집 기술 부상

지금까지 유전자 편집은 주로 희귀 유전질환 치료를 중심으로 적용되어 왔으나, 앞으로는 암, 심혈관 질환, 기타 복합 질환으로 연구 및 적용이 확대될 전망이다. 하버드 의대의 오마르 아부다예(Omar Abudayyeh) 박사는 이를 위해 단일세포 분석(single-cell analysis), 세포 재생 기술 등 다른 첨단 생명과학 기술과의 융합이 중요하다고 강조했다. 그는 유전자 편집 기술이 이제는 단순한 유전자 교정에서 나아가, 핵산 전달, 손상 조직 재생, 새로운 치료 경로 개발 등 다양한 생물학적 응용 가능성을 지니고 있다고 설명했다.

이와 함께 RNA 편집 기술이 새로운 주목을 받고 있다. RNA 편집기술은 환자의 DNA를 직접 변경하지 않고, RNA 수준에서 정보를 조절함으로써 유전체를 건드리지 않고도 치료 효과를 낼 수 있는 대안적 접근으로 간주된다. 하버드 의대의 조너선 구텐버그(Jonathan Gootenberg)는 “RNA 수준에서 수정을 진행해 유전체를 건드리지 않는 것이 목표”라며, 이 기술이 유전 정보를 다음 세대에 전달하지 않기 때문에 안전성 면에서 우려를 일부 완화할 수 있다고 설명했다.

현재 RNA 편집 기술은 코로 바이오(Korro Bio), 셰이프 TX(ShapeTX), 미국 최초 RNA 편집 임상 시험을 수행중인 아시디안(Ascidian) 등 여러 기업과 연구 그룹을 통해 개발되고 있다. 일부 전문가들은 RNA 편집이 DNA 편집과 동일한 치료 목표를 가지면서도 더 넓은 범위의 질환과 질병을 해결하는 데 사용될 수 있다고 평가하는 반면, RNA는 수명이 짧고 쉽게 분해된다는 기술적 한계가 존재해 실용화에는 여전히 과제가 남아있다.

□ 농축산업에서의 유전자 편집 기술(CRISPR) 활용

CRISPR 유전자 편집 기술은 이제 인간을 넘어 농업과 축산업 분야에도 활용되고 있다. 유전자 편집은 다른 종으로부터 DNA를 받는 유전자 변형 유기체(GMO)와 달리, 동물 고유의 유전체를 변경하는 방식으로 자연 선택을 통해서도 일어날 수 있는 변화를 모방하며 가축 및 농작물의 품종 개량과 질병 저항성 강화에도 적극 활용되고 있다.

전 세계적으로 가축 질병으로 인한 생산 손실은 약 20%에 이르며, 미국 캘리포니아 대학교의 앨리슨 반 에네남(Alison Van Eenennaam) 교수는 유전자 편집 기술을 통해 가축의 질병 저항력과 기후 적응력을 높일 수 있다고 말했다. 또한 동물 유전학 기업 제너스(Genus)의 최고 과학 책임자 엘레나 라이스(Elena Rice)는 “전 세계 돼지 산업에 큰 영향을 준 PRRSV라는 호흡기 바이러스에 저항력 있는 돼지를 개발 중이며, 현재 미국 FDA의 상용화 승인을 신청했다”고 밝혔다.

한편, 인간 세포에 적용되는 '프라임 에디팅(Prime Editing)' 같은 고정밀 편집기술은 동물에는 적용이 어려운 기술적 한계를 지닌다. 그럼에도 불구하고 미국 FDA는 지난해 유전자 편집 돼지고기의 제한적 유통을 승인했으며, 고온 환경에 적응하도록 짧은 털을 갖게 유전자를 편집한 소에 대해서도 ‘낮은 위험’으로 판단했다. 일본에서는 빠른 성장 속도를 위해 유전자 편집된 어종 2종이 상업화되었고, 중국은 동물 유전자 편집 분야에서 선두를 달리고 있다. 한 분석에 따르면 지난해 중국 농업부가 승인하거나 검토 중인 유전자 편집 가축 신청 건수는 약 20건으로 추정된다.